南京市市场监管局开展医院药品质量安全监督检查

中国质量新闻网讯 为保障广大少年儿童用药安全(ānquán)和罕见病治疗药品质量安全，在“六一”国际儿童节来临(láilín)之际，南京市市场(shìchǎng)监管局对市儿童医院开展药品质量安全监督检查。

检查组重点了解了该院临时进口的(de)地夫可特片(kětèpiàn)的申请、审批、进口、入库和临床使用(shǐyòng)情况，调取了国家药监局临时进口批准文件、该药品相关(xiāngguān)批次的进口药品通关单、药品基本信息(xìnxī)情况表、药品使用和风险管理计划、医院临时进口药品管理办法等材料，并查看了该药品储存保管和使用情况。同时，围绕医院组织机构及(jí)人员管理、制度建设、药品购进和验收、药品储存和养护、药品调配和使用等方面(fāngmiàn)，结合儿童用药的实际特点，进行了现场检查。

在检查过程中，检查组要求该院(gāiyuàn)要立足于服务群体(qúntǐ)的特殊性这一基本特点，认真(rènzhēn)贯彻落实《药品(yàopǐn)管理法》《药品经营和使用质量监督管理办法》等法律规章，进一步强化(qiánghuà)质量意识，把控好冷库、抢救车、病区、输液室、静脉药物(yàowù)调配中心(zhōngxīn)等药品质量安全风险易发场所和罕见病用药（含临时进口药品）、医院自制剂、冷藏保管药品、特殊管理药品、医用氧气等高风险品种，切实保障广大少年儿童用药安全有效可及。

2024年12月，国家药品监督管理局批准(pīzhǔn)了南京市儿童医院（南京医科大学附属儿童医院）临时进口(jìnkǒu)地夫可特片（Deflazacort Tablets，规格：6mg，境外持有人(chíyǒurén)：FAES FARMAS.A.）申请，用于(yòngyú)儿童罕见病杜氏肌营养不良（DMD）的临床治疗。自此，该院成为继北京协和医院以来引入地夫可特这一罕见病用药的江苏省(jiāngsūshěng)首家（全国第二家(dìèrjiā)）医疗机构。

杜氏肌营养不良症（DMD）（英语：Duchenne Muscular Dystrophy，缩写DMD）是一种遗传性罕见病，已被列入我国《第一批罕见病目录》，发病率约为1/5000男婴，通常在(zài)5岁前发病，不经科学(kēxué)治疗，多数患者将在20岁左右呼吸或心力衰竭死亡。许多DMD患者因走路不稳或走路摇摆，常被家长误认为(wùrènwèi)是学习走路较晚(jiàowǎn)，容易延误治疗。尽管DMD目前尚无治愈方法，但糖(táng)皮质激素可以帮助维持肌肉力量，延缓疾病进展(jìnzhǎn)，延长(yáncháng)患者自主行走的时间、提高生活质量并延长生存期，然而这类药物(lèiyàowù)存在明显(míngxiǎn)的副作用。2017年2月，地夫可特片在美国获得批准(pīzhǔn)用于(yú)治疗DMD，但目前国内尚未批准上市。相较于传统(chuántǒng)糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，患者依从性更好，整体治疗效果更为显著。（瞿(qú)乐乐）